慢性淋巴细胞白血病的福音药物威托克
编辑：印度第一药房
收录时间：2020-05-28
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慢性淋巴细胞
白血病(CLL)是一种影响B细胞淋巴系统的恶性
肿瘤。这种血液疾病的特点是产生大量免疫功能不全的异常淋巴细胞，抑制骨髓的正常造血，并直接影响其他组织和器官的功能。CLL进展缓慢。患者通常会在几个月到几年内保持无症状。常见症状为淋巴结病、轻微肝脾肿大、贫血、晚期皮肤出血点等。疾病的原因尚不清楚。
化疗是CLL的主要治疗方法。临床上主要使用各种烷化剂，如环磷酰胺、苯丁酸氮芥和嘌呤类似物氟达拉滨。目前，化疗仍是CLL的第一线药物，但患者的总体生存时间并没有显著改善。
近年来，随着对CLL病发病机制和信号通路中关键分子的深入研究，许多新的治疗靶点被开发出来，如BTK抑制剂，包括
依鲁替尼。PI3K抑制剂被列为Idelalisib和下面讨论的目标Bcl-2抑制剂
威托克。
威托克是一种选择性Bcl-2抑制剂，旨在恢复细胞凋亡功能，发挥抗
肿瘤作用。它也是世界上第一个列出上市的蛋白质相互作用抑制剂。
威托克是在一项二期临床试验(NCT01889186)的基础上获得批准的，该试验被用作治疗106例17p基因缺失突变的复发或难治性CLL病患者的单一药物。临床试验的目的是检验威托克的治疗效果是否能达到预期的缓解率(ORR)。结果显示，CLL患者的ORR高达80.2%，达到了预期目标。
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