急性髓系白血病 (AML) 是一种造血系统肿瘤，其特征是异常的未成熟髓系祖细胞的增殖和积累。AML与不良临床结果和高死亡率相关，总体5年生存率低于 15-30%。
对于AML患者，标准疗法往往无法达到完全缓解，疾病复发往往是致命的，抢救和骨髓移植仅适用于少数精选的AML患者，突出了对新型靶向治疗的需求。
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