严重再生障碍性贫血（SAA）的特征是明显的全血细胞减少症，并伴有严重的临床后遗症，并且不成比例地影响儿童和年轻人。其病因被广泛地描述为“先天的”或“后天获得的”。
获得性或免疫性AA是最常见的，并且是由于造血细胞的细胞毒性T细胞破坏所致。
艾曲波帕对难治性和未经治疗的SAA均有效。
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