骨髓增生异常综合症（Myelodysplastic Syndrome，MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少。可通过积极治疗缓解病情进展，异基因造血干细胞移植是目前可能根治的疗法。
治疗药物
一、化疗（chemo）：低甲基化剂，这些类型的化学药物影响细胞内某些基因的控制方式，有助于细胞成熟的基因，杀死快速分裂的细胞，包括：
1.阿扎胞苷（Azacitidine）
2.地西他滨（Decitabine）
二、标准化疗药物：对MDS的作用不如低甲基化剂，因此不经常使用。
3.阿糖胞苷（cytarabine，ara-C）
4.伊达比星（Idarubicin）可与阿糖胞苷合用。
5.柔红霉素（Daunorubicin）可与阿糖胞苷合。
三、其他化疗药物
四、抑制免疫系统的药物：可以帮助一些骨髓细胞数量较少的MDS患者（低细胞骨髓）。
7.抗淋巴细胞球蛋白(ALG)/抗胸腺细胞球蛋白(ATG)
ALG/ATG是一种抗白细胞的抗体，有助于控制免疫反应。
8.环孢菌素（cyclosporine）
环孢菌素可以与ATG一起使用。
五、红细胞生长因子
9.PROCRIT(epoetin alfa)阿法依泊汀
阿法依泊汀是促红细胞生成素的人造版，可以帮助一些患者避免输血。
10.Aranesp（Darbepoetin alfa）达依泊汀α
Aranesp是一种长效形式的促红细胞生成素。
11.Reblozyl（luspatercept-aamt）
Reblozyl是目前首个红细胞成熟剂，通过调节后期血红细胞（RBC）成熟过程降低患者定期RBC输注的负担。
六、白细胞生长因子：可以改善白细胞的产生
12.非格司亭（Filgrastim）
非格司亭是天然存在的粒细胞集落刺激因子（G-CSF）的重组DNA形式。通过刺激身体来增加中性粒细胞的产生。
13.沙格司亭（Sargramostim）
沙格司亭是粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），主要用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）与再生障碍性贫血等骨髓衰竭性疾病
14.培非格司亭（Pegfilgrastim）
培非格司亭是G-CSF的长效形式。
七、血小板生长因子：血小板生成素受体激动剂，可能会帮助一些血小板水平非常低的MDS。
15.罗米司亭（Romiplostim）
17.Neumega（oprelvekin）奥普瑞白介素
奥普瑞白介素（白细胞介素-11，IL-11）可用于在化疗后和其他一些疾病中提高血小板计数。
