4款治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)的药物

编辑:印度第一药房 收录时间:2021-12-23 浏览量:
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  淀粉样变性病(Amyloidosis)是由多种原因造成的淀粉样物在体内各脏器细胞间的沉积,致使受累脏器功能逐渐衰竭的一种临床综合征。
 
  症状和体征是非特异性的,由所受累的器官和系统决定,常被原发疾病所掩盖,而原发疾病在淀粉样变性疑及前已致命,肾脏系统是表现最强烈的,早期仅有轻度的蛋白尿,可发展至全身水肿,低蛋白血症和大量的蛋白尿。
 
淀粉样变性病
 
  治疗药物
 
  ATTR抑制剂:这些药物作用于肝脏以减少转甲状腺素(TTR)的产生。
 
  1、Onpattro(Patisiran)
 
  RNA(siRNA)药物Onpattro(patisiran)用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)也称家族性淀粉样多发性神经病变,引起的神经损伤。
 
  2、Tegsedi(Inotersen)
 
  Tegsedi(Inotersen)是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可抑制TTR蛋白(包括突变型和野生型)的生成。
 
  ATTR稳定剂:可稳定TTR蛋白,从而防止其分裂并形成淀粉样原纤维。
 
  3、维达全(氯苯唑酸葡胺)Vyndaqel(Tafamidis meglumine)
 
  用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗,以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。
 
  4、维万心(氯苯唑酸)Vyndamax(Tafamidis)
 
  维万心(氯苯唑酸)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
 
  其他
 
  ATTR稳定剂
 
  Dolobid(Diflunsial)二氟尼柳是一种非甾体类抗炎药(NSAID),已被证明还能稳定TTR蛋白。
 
  纤维干扰剂(Fibril disruptors):可能有助于分解和清除ATTR淀粉样原纤维。
 
  强力霉素(Doxycycline)
 
  绿茶提取物(非处方药)

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