常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)是最常见的遗传性肾脏疾病,约占欧洲透析患者或接受肾移植患者的10%。大约70%的ADPKD患者在中位年龄58岁时进展为终末期肾病(ESRD)。 ADPKD的治疗是对症治疗,目的是降低与疾病表现相关的发病率和死亡率,托伐普坦\tolvaptan是第一个获批用于减缓 ADPKD 疾病进展的药物治疗。
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