常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)是最常见的单基因肾病,也是全球成人ESRD的第四大原因。 大冢制药公司发现了托伐普坦,一种口服有效的非肽精氨酸加压素(AVP)V2受体拮抗剂。托伐普坦已被批准作为一种口服水剂,用于治疗体液容量超负荷情况和低钠血症。托伐普坦也被批准为第一个用于减缓有快速进展的常染色体显性多囊肾病(ADPKD)风险的成人肾功能下降的药物。
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