常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)是最常见的单基因肾病,也是全球成人ESRD的第四大原因。常染色体显性遗传多囊肾病的治疗是对症治疗,目的是降低与疾病表现相关的发病率和死亡率,托伐普坦是第一个获批用于减缓 ADPKD 疾病进展的药物治疗。考虑到这种药物的副作用以及成本原因,有必要确定最有可能从这种药物中受益的患者。
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