新药|维达全(氯苯唑酸葡胺)中国获批上市治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变
编辑：印度第一药房
收录时间：2020-02-22
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Vyndaqel（Tafamidis meglumine）维达全（氯苯唑酸葡胺）20mg 软胶囊
2019年05月03日，美国辉瑞制药公司的VYNDAQEL®(
tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX™(
tafamidis)获得了美国FDA的批准，用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。VYNDAQEL和VYNDAMAX是首创(first-in-class)转甲状腺素蛋白稳定剂tafamidis的两种口服剂型，这次批准也意味着这两药物成为了FDA批准的首个ATTR-CM药物。
2020年2月5日，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全（氯苯唑酸葡胺）软胶囊，获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
作为治疗罕见病的新药，维达全为免临床获批，上市后再临床。
ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。
在美国，Vyndaqel预计定价为22.5万美元/年，使用低剂量的价格为5.5万美元/年。
