FDA加速批准全球首个LAD-I基因疗法 Kresladi
编辑：印度第一药房
收录时间：2026-04-08
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2026年3月27日–Rocket Pharmaceuticals,Inc宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其研发的Kresladi（marnetegragene autotemcel），这是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗因ITGB2基因双等位变异而患有严重白细胞黏附缺陷-I型（LAD-I）且无人类白细胞抗原（HLA）匹配的同胞供者进行异基因造血干细胞移植的儿童患者。
批准类型：加速批准
疾病背景；重症LAD-I
患儿易发生反复的、危及生命的细菌和真菌感染，对抗菌药物反应不佳，需要频繁住院治疗
首个FDA批准的基因疗法
针对由ITGB2基因双等位基因变异引起的重症LAD-I患儿
治疗方案
Kresladi采用自体造血干细胞基因疗法，通过以下步骤进行治疗：
第一阶段：细胞采集与制备
第二阶段：预处理与输注
第三阶段：植入与恢复
治疗时间
总治疗周期：约4-6个月，包括细胞采集、制备、预处理和恢复期
住院时间：预处理和细胞输注通常需要住院3-4周
恢复期：植入成功后仍需数月恢复免疫功能
不良反应
最常见的非实验室不良反应（≥30%的患者）：粘膜炎、上呼吸道感染、病毒感染、发热性中性粒细胞减少症；皮肤损伤、恶心/呕吐、皮疹/皮炎、发热、血红蛋白下降、血小板计数下降、中性粒细胞计数下降、白细胞计数下降、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高
风险提示
严重感染：
肝静脉闭塞症
中性粒细胞植入失败
血小板植入延迟
慢病毒载体（LVV）介导的插入性致癌作用
超敏反应
来源：美国食品药品监督管理局（FDA）批准文件及临床数据
