
阿培利司最常被乳腺癌患者认识,但它并不只与乳腺癌有关。PIK3CA相关过度生长谱系,也就是PROS,是一组由PIK3CA改变驱动的罕见疾病,患者可能出现局部肢体或组织过度生长、血管畸形、淋巴管异常等表现。

在PROS中,PI3K通路长期处于异常激活状态,病变组织会持续增大或带来功能障碍。阿培利司通过抑制PI3Kα,有机会减轻部分患者的病变负担。这个方向和乳腺癌完全不同,剂量、年龄要求、疗效评估方式也不一样。
如果是儿童或青少年PROS患者,更需要遗传、血管异常、骨科、皮肤科等多学科共同评估。不能因为看到药名相同,就把乳腺癌剂量照搬到罕见病治疗中。
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